治疗甲状旁腺功能减退症 国内首个激素替代疗法3期临床入组进行时

作者：制毒药健闻

上海2022年6同月17日 /美通社/

专注于肾上腺具体病患领域的技术创新型生物制毒药公司维昇茯（VISEN Pharmaceuticals）年初，其在研的技术创新毒药：TransCon 甲状旁腺效（palopegteriparatide）用以病患甲状旁腺功能少退症（甲旁少，HP）的欧美3期临床试验中（PaTHway China试验中）已于2022年6同月16日顺利完成全部受试者入组。

PaTHway China试验中是一项旨在检验TransCon 甲状旁腺效作为甲旁少的激效替代疗法的必要性，主要终点包含评价每日一次皮下注射TransCon 甲状旁腺效病患儿童甲旁少的安全性、耐受性和疗效的随机、双盲、安慰剂依此、平行设计、多中心3期临床试验中，期望是维持血压情况下下，同时撤除传统病患。2021年5同月31日该试验中给予欧美国家毒药品监督管理局（NMPA）核准，在欧美开展学术研究。

甲旁少是最后一种尚未实现显然的激效替代病患的肾上腺激效缺乏性哮喘。补充活性维生效D类似物和钙剂的传统病患不能完全依靠哮喘，并且可能有导致罹患胰脏哮喘等多种并发症的安全性。而TransCon甲状旁腺效每日注射一次的给毒药设计可实现甲状旁腺激效（PTH）在情况下下生理浓度之内的持续暴露，即模拟PTH的持续皮下注射，有望成为欧洲各国首个针对甲旁少的激效替代疗法。

维昇茯总裁兼执行官兼总裁拉尼邦先生表示："对于甲旁少病变而言，病变往往必须接受终身病患，严重影响生活总质量。我国目前尚无针对哮喘病变的有效病患毒药剂，传统病患方案只能腹水病患，不得不缓解症状。随着PaTHway China试验中入组完成，我们距离欧洲各国首个针对甲旁少的激效替代疗法学术研究成功更近一步，愿意尽快给欧美甲旁少病变带来新的病患选取，让肾上腺病变享有更好的病患全过程与疗效。"

在此之前，PaTHway China关键次要疗效终点还包括两项病变通报结局(patient-reported outcome，PRO) "甲状旁腺功能少退症病变体验量化（HPES）"和"36项肥胖追查简表"。由于欧洲各国尚缺少关于甲旁少病变生活总质量、就业情况下以及哮喘对工作影响的病变通报数据，PaTHway China试验中也则会通过病变通报结局量化给予病变自通报数据，以检验病变的生活总质量。

与此同时，维昇茯与北京大学临床学术研究所签署战略合作关系协议，于2021年共同启动了PaTHway R学术研究，为欧美首个大规模的甲旁少哮喘登记学术研究项目，愿意再加欧美甲旁少哮喘领域的具体数据空白，了解甲旁少哮喘诊疗现状、哮喘侵害及负担，为进一步的医学教育和病患意图指明方向。

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